MILANO (ITALPRESS) – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di sotatercept, in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) in pazienti adulti già in trattamento da almeno sei mesi con triplice terapia. L’annuncio è stato dato oggi a Milano da MSD, multinazionale biofarmaceutica che ha sviluppato il farmaco, nel corso di una conferenza stampa.
Sotatercept ha inoltre ottenuto dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) la qualifica di Priority Medicine (PRIME), e la designazione di farmaco orfano per la IAP, oltre allo status di innovatività riconosciuto dall’AIFA per l’indicazione rimborsata, che certifica il valore aggiunto del farmaco rispetto alle terapie già disponibili.
L’ipertensione arteriosa polmonare è una forma rara e progressiva di una condizione più ampia chiamata Ipertensione Polmonare (IP), caratterizzata dalle anomalie della parete vascolare polmonare che determinano una rapida crescita delle cellule provocando l’ispessimento e il restringimento delle arterie polmonari. Il progressivo restringimento delle arterie porta ad una maggiore resistenza al flusso sanguigno e, infine, all’insufficienza ventricolare destra. La PAH si traduce in una ridotta aspettativa di vita e coloro che ne soffrono hanno una sopravvivenza media di 5-7 anni dopo la diagnosi e colpisce circa 400mila persone a livello globale, 3.500 in Italia. E’ più comune nelle donne (specialmente in età fertile) che negli uomini, con un rapporto di 4 a 1.
All’incontro erano presenti l’amministratrice delegata e presidente di MSD Italia, Nicoletta Luppi, e il dottor Stefano Ghio, responsabile della SS Cardiomiopatie-Trapiantologia e Ipertensione Polmonare dell’IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia e presidente della Rete italiana di ipertensione polmonare (IPHNET).
“Come MSD investiamo in maniera importante nella ricerca e nello sviluppo. Siamo la prima azienda biofarmaceutica al mondo che investe in maniera importante proprio in tutto ciò che è ricerca e innovazione”, ha dichiarato la presidente e amministratrice delegata di MSD Italia Nicoletta Luppi. “Per noi quello che è importante è guardare quelle aree terapeutiche in cui c’è ancora un bisogno importante di salute. Questo quindi vuol dire che investiamo sia in patologie che sono molto distribuite a livello mondiale ma anche nelle malattie rare perchè per noi è importante anche il singolo paziente, la singola paziente a cui bisogna dare delle risposte”, ha sottolineato Luppi. “Quando parliamo, come in questa occasione, di ipertensione arteriosa polmonare ci presentiamo oggi con sotatercept, un’innovazione che è certificata dalla Food and Drug Administration, certificata come innovativa anche dall’EMA e dalla nostra AIFA con ben 4 studi di fase 3 che ne attestano non solo l’innovatività ma anche l’efficacia. Si tratta di un farmaco che sarà il primo di una nuova classe perchè andiamo ad agire sulla causa della malattia con la possibilità di fare regredire la malattia stessa, il suo stato di avanzamento”, ha aggiunto.
Gli impegni di MSD “continueranno anche in questa patologia. Quello che vorrei sottolineare è che sia per le malattie rare piuttosto che per le malattie più comuni abbiamo più di 50 nuovi e innovativi farmaci nella nostra pipeline in fase 2 e più di 30 farmaci innovativi in fase 3. Parliamo di farmaci, parliamo di vaccini, parliamo quindi di terapia piuttosto che di prevenzione. Il nostro impegno continuerà a rimanere massimo per fornire sempre più risposte a quel bisogno di salute che resta inespresso”, ha concluso la presidente e ad di MSD.
“L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia rara a prognosi infausta, è una malattia primitiva del letto vascolare polmonare in cui le pareti di questi vasi si inspessiscono, il lume si riduce, la pressione all’interno dei vasi aumenta e il ventricolo destro fa molta più fatica a pompare il sangue attraverso questi vasi sino al polmone dove il sangue deve essere ossigenato”, ha spiegato il dottor Stefano Ghio, presidente della Rete Italiana di Ipertensione Polmonare IPHNET e a capo dell’Unità Scompenso, Cardiomiopatie ed Ipertensione Polmonare della Divisione di Cardiologia dell’IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia. “Si stima che ci siano circa 3.500 pazienti in Italia ed è una malattia che essendo rara è difficile da conoscere, difficile da riconoscere, almeno nelle fasi precoci ed è difficile da curare al di fuori di centri di riferimento esperti”, ha sottolineato il dottor Ghio. Chi è affetto da questa patologia, “è molto limitato perchè riscontra grossi problemi a svolgere tutte le sue attività quotidiane a partire dalle più banali: lavarsi, andare in giro, accompagnare i figli a scuola, lavorare in casa. Ha bisogno di caregivers, ha bisogno dell’appoggio dei familiari, per cui è una malattia molto invalidante”, ha aggiunto.
“Sotatercept ha un meccanismo d’azione innovativo, è il primo farmaco che ha questo meccanismo d’azione che è un meccanismo causale: agisce inibendo la proliferazione cellulare, che è appunto il primum movens biologico della malattia stessa. Quindi è una grande promessa di miglioramento clinico per i pazienti”, ha concluso.
Farmaco biologico first in class di una innovativa categoria di farmaci, gli inibitori del segnale dell’attivina, sotatercept è la prima terapia a intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia, cambiandone il decorso. La decisione dell’AIFA, approvata dal CDA in data 15 dicembre 2025 e per cui si attende la pubblicazione della determina di rimborsabilità in Gazzetta Ufficiale che renderà attiva tale decisione, segue l’approvazione della Commissione Europea avvenuta ad agosto 2024 che è stata supportata dallo studio di Fase 3 STELLAR. Nello studio, sotatercept ha dimostrato benefici clinici su diversi endpoint, tra cui il miglioramento del test del cammino in 6 minuti (6MWD) di 41 metri e la riduzione dell’84% del peggioramento clinico rispetto alla terapia standard.
Grazie al suo meccanismo d’azione innovativo, sotatercept interviene sul disequilibrio tra segnali pro-proliferativi e anti-proliferativi responsabili del rimodellamento patologico delle arterie polmonari. La terapia è somministrata per via sottocutanea ogni tre settimane e, dopo adeguata formazione, può essere gestita anche a domicilio dal paziente o dal caregiver. “Sotatercept rappresenta un cambio di paradigma nel trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare: a differenza dei farmaci attualmente disponibili che modulano le vie metaboliche coinvolte nel controllo della funzione endoteliale (vie di Monossido di Azoto, endotelina e prostaciclina), questo nuovo farmaco interferisce direttamente con i processi di proliferazione cellulare che sono alla base del rimodellamento vascolare ostruttivo responsabile dell’aumento delle resistenze vascolari e della pressione polmonare” ha dichiarato Nazzareno Galiè, professore ordinario di Cardiologia, Direttore U.O.C. di Cardiologia del Policlinico di S. Orsola di Bologna. “Grazie al suo meccanismo innovativo, il farmaco è stato in grado di determinare una significativa riduzione delle resistenze arteriose polmonari e anche un significativo miglioramento della capacità di esercizio e della morbi-mortalità dei pazienti affetti da Ipertensione Arteriosa Polmonare”. Altri studi, oltre a STELLAR, hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia di sotatercept. Nello studio ZENITH, in pazienti adulti ad alto rischio, sotatercept ha determinato una riduzione del 76% rispetto alla terapia standard dell’endpoint composito comprendente morte, trapianto polmonare o ricovero per peggioramento di IAP. Lo studio è stato interrotto in maniera anticipata per eccesso di beneficio clinico rispetto alla terapia convenzionale. Altri studi hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di sotatercept anche rispetto ad altri fenotipi di pazienti.
– foto xp9/Italpress –
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